26歲的小葉甲亢確診三年，她的眼睛眼球像被硬推進眼眶外沿，眼瞼退縮得蓋不住眼白，復視讓她看東西總是重影。眼科醫(yī)生的建議讓她徹夜難眠，"眼球突出超過正常值6毫米，眼外肌肥厚壓迫視神經(jīng)，建議盡快做眼眶減壓手術。"

小葉查遍了資料，也擺脫不了對手術的恐懼，更讓她崩潰的是，如果疾病還在活動期，即使手術后，突眼也可能卷土重來。

小葉拒絕了手術方案，開始四處打聽有沒有不動刀的辦法，直到替妥尤單抗上市，小葉第一時間在廈門眼科中心預約了治療。

替妥尤單抗是專門治療甲狀腺眼病的靶向藥，不用開刀，靜脈輸液就能讓眼球縮回去。替妥尤單抗的問世，正悄然改變無數(shù)甲狀腺眼病患者的治療軌跡。

甲狀腺眼病是與甲狀腺功能異常密切相關的器官特異性自身免疫性疾病，位居成人眼眶疾病發(fā)病率首位。疾病的核心在于眼眶組織與甲狀腺存在共同抗原。當自身免疫被打破，眼眶成纖維細胞異常活化，導致眼外肌肥厚、脂肪組織增生，最終表現(xiàn)為眼球突出、復視、眼瞼退縮、充血水腫等癥狀。發(fā)展至極重度會出現(xiàn)角膜潰瘍或壓迫性視神經(jīng)病變，面臨失明風險。

過去甲狀腺眼病的治療手段相對有限。糖皮質(zhì)激素是活動期中重度患者的一線選擇。靜脈沖擊治療雖能改善炎癥，但對眼球突出回退效果有限，且患者可能對激素反應不佳或復發(fā)。長期使用還可能引發(fā)庫欣綜合征、高血糖、骨質(zhì)疏松等全身副作用。

而眼眶放療作為二線方案，對改善眼球運動受限和復視有一定幫助，但起效慢且對突眼改善不明顯，糖尿病患者還需警惕視網(wǎng)膜病變風險。

眼眶減壓手術則是靜止期患者矯正突眼畸形的最終手段。通過移除部分眶骨或脂肪來"擴容"，雖能有效回退眼球，但屬于有創(chuàng)操作，存在術后復視、出血等風險，且費用高昂。更關鍵的是，手術能改善外觀，但無法阻斷疾病活動。

2025年，替妥尤單抗N01獲批上市，成為中國甲狀腺眼病治療領域首款新藥，也是全球第二款IGF-1R靶向藥物。

替妥尤單抗：精準靶向的破局

替妥尤單抗通過特異性結合胰島素樣生長因子-1受體（IGF-1R），從源頭阻斷病變。在甲狀腺眼病中，IGF-1R與促甲狀腺激素受體（TSHR）形成功能復合物，激活眼眶成纖維細胞，導致炎癥因子釋放和糖胺聚糖沉積。

替妥尤單抗通過抑制這一核心通路，實現(xiàn)三大效應：

1、抗炎：減少IL-6、IL-8、TNF-α等炎癥因子釋放。

2、抑增生：阻止成纖維細胞分化為脂肪細胞或肌成纖維細胞。

3、逆轉(zhuǎn)纖維化：減輕眼眶組織水腫和體積擴張。

III期臨床研究顯示，替妥尤單抗治療24周時，突眼回退≥2mm應答率高達85.8%，炎癥消除率：83.5%，復視改善率：67%。

這意味著，超過八成患者的眼球突出可獲得顯著逆轉(zhuǎn)，炎癥和復視癥狀大幅緩解。更值得關注的是，替妥尤單抗對難治性患者同樣有效。

可及性革命：治療范式的根本轉(zhuǎn)變

替妥尤單抗正在深刻改變甲狀腺眼病的治療路徑，眼眶減壓手術總量正在顯著下降。對于中重度活動期患者，替妥尤單抗可在疾病進展早期阻斷病變，避免眼眶組織發(fā)生不可逆的纖維化和脂肪沉積，從而大幅減少后期需要眼眶減壓手術的患者比例。對于已經(jīng)出現(xiàn)視神經(jīng)壓迫的危急患者，藥物也能快速減輕眶尖擁擠，挽救視力。

2025年底，替妥尤單抗正式納入國家醫(yī)保目錄，極大提升了藥物可及性。從"用不起"到"用得起"，甲狀腺眼病患者終于能享受到全球領先的精準治療方案。

需要明確的是，替妥尤單抗并非甲狀腺眼病的"終極解決方案"，手術仍具有其不可替代作用。對于極重度患者（如嚴重視神經(jīng)病變），仍需先行手術減壓，待病情轉(zhuǎn)化為中重度后方可使用藥物。

對于數(shù)百萬飽受"突眼"困擾的患者而言，替妥尤單抗不僅在疾病活動期實現(xiàn)突眼回退和炎癥控制，更從根本上減少對眼眶減壓手術的依賴，患者或許不必再經(jīng)歷漫長的病程煎熬和手術創(chuàng)傷。"逆轉(zhuǎn)凸眼"成了可及的治療目標。