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查不出突變基因就無(wú)法進(jìn)行基因治療嗎

時(shí)間：2018-05-02 11:37來(lái)源：廈門(mén)眼科中心編輯：lin瀏覽：

【文章導讀】龐教授，如果基因檢測未能測出致病基因，是否就意味著(zhù)將來(lái)無(wú)法進(jìn)行基因治療？

　　患者問(wèn)：龐教授，如果基因檢測未能測出致病基因，是否就意味著(zhù)將來(lái)無(wú)法進(jìn)行基因治療?

　　廈門(mén)眼科中心遺傳眼病咨詢(xún)門(mén)診龐繼景教授表示：“不是說(shuō)檢測不出致病基因就不能做基因治療，經(jīng)過(guò)我們全面臨床檢查之后，即使沒(méi)有查出致病基因，只要是典型的遺傳性視網(wǎng)膜疾病，沒(méi)有嚴重的視神經(jīng)萎縮，我們也可以進(jìn)行晚期病人的光遺傳學(xué)基因治療，目前國外已經(jīng)在開(kāi)展臨床試驗。”

　　拓展閱讀：光遺傳學(xué)基因治療

　　光遺傳學(xué)基因治療是通過(guò)修改神經(jīng)元細胞，使其能夠感受光線(xiàn)從而進(jìn)行"開(kāi)啟"與"關(guān)閉"。

　　一般情形下，科學(xué)家們需要將光纖植入動(dòng)物的腦部進(jìn)而探測光敏感神經(jīng)元的活動(dòng)。但是人的眼睛是進(jìn)行光遺傳學(xué)治療的理想靶標，這是因為眼睛天然就暴露在光線(xiàn)下，因此不需要插入額外的光纖或者進(jìn)行腦部手術(shù)。

　　龐繼景教授表示，這一臨床試驗能否成功目前還不清楚，但是很有希望。科學(xué)家們已經(jīng)開(kāi)始探究光遺傳學(xué)技術(shù)能否用于治療其它類(lèi)型的疾病。

衛生健康委國家臨床重點(diǎn)專(zhuān)科

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