目前，美國首款針對先天性黑曚2型(RPE65基因突變引起)的一次性基因療法，標價(jià)為85萬(wàn)美元，相當于550萬(wàn)元人民幣。

       為何定價(jià)如此之高？廈門(mén)眼科中心遺傳眼病門(mén)診龐繼景教授指出，基因療法 定價(jià)如此之高除了與國外藥物研發(fā)成本高、病人少有關(guān)外，還和國外的藥物定價(jià)體系及保險支付體系有關(guān)。比如在國外如果經(jīng)過(guò)評估認為治療后的患者在其一生中因治療受益后能額外獲得的綜合收益至少有100萬(wàn)美元，那制藥公司不管成本把藥價(jià)定為85萬(wàn)美元就完全沒(méi)有道德上的負擔。同時(shí)美國的藥物支付方主要是私立保險公司。他們用沒(méi)有大病的投保人的保費錢(qián)，支付給有需要的能因此而改變他們人生的極少數病人，保險公司不但有能力也愿意借此做個(gè)宣傳。當然療效達不到預期時(shí)，藥物生產(chǎn)公司會(huì )退給保險公司部分款項。為了降低患者治療費用，國外預計也會(huì )實(shí)施根據療效的進(jìn)程分期付款。

 

　　在中國，除了研發(fā)成本較低外，如果廣大患者都出來(lái)做基因檢測，確診的患者數量應該會(huì )大于美國。更重要的是國內藥物的定價(jià)體系和國外不完全一樣。照此推算，我們完全有可能用國外十分之一甚至更低的價(jià)格開(kāi)發(fā)出類(lèi)似的藥物。目前國內華廈眼科醫院集團也與基因治療及基因檢測公司簽署了三方戰略合作協(xié)議，布局眼遺傳病基因治療藥物研發(fā)及基因治療產(chǎn)業(yè)鏈，為盡快建立中國自己的基因治療產(chǎn)業(yè)基地奠定了基礎。