廈門(mén)大學(xué)附屬廈門(mén)眼科中心眼科研究所常務(wù)副所長(cháng)龐繼景教授自開(kāi)設遺傳性眼病咨詢(xún)門(mén)診后，不少患者對遺傳性眼病的基因治療方式很感興趣，龐繼景教授對熱點(diǎn)問(wèn)題進(jìn)行解答。  
　　患者提問(wèn)：基因治療需要區分基因類(lèi)型嗎？
　　
　　龐繼景教授解答：現在基因治療有兩大類(lèi)：一類(lèi)的代表，就是我們現在已經(jīng)完成3期臨床試驗，可能很快就要進(jìn)入商業(yè)治療的rpe65基因替代療法，基因替代療法需要知道某一個(gè)確切的，致病的突變基因，然后把相應的正常基因轉入相關(guān)細胞，彌補原來(lái)缺失的相應功能蛋白。目前的基因治療大部分是需要知道確切的突變基因的基因替代療法。
第二種，就是針對所有突變的晚期病人的光遺傳學(xué)療法，現在剛開(kāi)始進(jìn)行臨床實(shí)驗，還需要四年左右才能知道。這種療法是不需要知道確切的突變基因的，只要視神經(jīng)沒(méi)有萎縮或沒(méi)有嚴重的視神經(jīng)萎縮都可以進(jìn)行。因為都是視細胞基本消失的晚期病人，治療不如基因代替療法，但基本可以讓晚期患者獲得生活自理能力。
 
　　患者提問(wèn)：基因治療臨床實(shí)驗多久后能在國內開(kāi)展？

　　龐繼景教授解答：現在我們知道國外有十個(gè)不同的突變基因造成的視網(wǎng)膜遺傳病已經(jīng)進(jìn)入臨床實(shí)驗了，最快得到治療的是rpe65突變患者，最近我和相關(guān)公司一直在保持密切的聯(lián)系，在討論這個(gè)基因突變的病人如何能盡快得到治療。如果FDA能按預期在年底批準該藥上市，一個(gè)辦法是可以把進(jìn)展期的病人介紹到美國去治療，以免耽誤治療的時(shí)間。另外對靜止型病人可以再等一段，將來(lái)在國內進(jìn)行治療，但前提是這些病人趕快到我這來(lái)報道，需要查清楚病情到什么程度了，采取什么方式進(jìn)行治療，包括愈后情況分析等。這些有關(guān)治療的判斷都很重要，所以希望rpe65的病患一定盡快來(lái)我這里進(jìn)行遺傳咨詢(xún)，聯(lián)系我以后，我可以幫助加號的！